【新闻事件】：路透社今天报道Celgene的多发性骨髓瘤药物pomalidomide在一个三期临床实验中达到预期疗效。一个独立的安全专家小组分析发现该药物可以延长对已有药物不应答或复发的多发性骨髓瘤患者的无进展生存期。这个专家组同时发现该药物和低剂量的地塞米松组合比高剂量的地塞米松延长总生存期。根据这个中期分析结果，专家组建议对照组所有尚未恶化的患者开始使用pomalidomide。pomalidomide是沙利度胺（thalidomide）和来那度胺（lenalidomide）的类似物。来那度胺已经被FDA批准用于至少对一种治疗方案无效的多发性骨髓瘤患者。来那度胺的售价平均每人每年价格16万美元，年销售35亿美元。Pomalidomide已被EMA给予孤儿药资格，预测峰值销售10亿美元。
        【相关事实】：
        - 预计今年美国会有2万例新增多发性骨髓瘤。
        - Celgene两年前以29亿美元收购了美籍华裔科学家陈颂雄（Patrick Soon-Shiong）发明的抗癌药物Abraxane。
        - 沙利度胺和来那度胺因有致畸风险所以都需要通过特殊的流通渠道购买, 分别叫STEPS和RevAssit。Celgene甚至为这种保证安全的药物销售渠道申请了专利。

        【药源解析】：Pomalidomide比沙利度胺只多一个氨基，比来那度胺只少一个羰基。对如此老的药物进行如此细小的结构改造就能造就重磅药物说明先导物质量的重要性。沙利度胺Grunenthal首先发现用于孕妇止吐，后由于致畸副作用撤市。1994年哈佛大学科学家发现它有抑制血管生成功能所以可能用于抗癌。2007年被FDA 批准上市，现在已是35亿美元的大产品。Celgene成功开发这三个产品的一个重要因素是他们找到了一个另FDA满意，避免致畸事件的药品流通方式，即药品从药房到患者之间的安全保障体系STEPS和RevAssit。新药研发的创新可以体现在多个方面。

        【未来影响】：新药研发是先导物重要还是机理重要这个问题已经似乎不是问题，但是今天的药源头条新闻再次提醒大家跟踪优化优质先导物是屡试不爽的新药研发真谛，这比跟踪新靶点效率更高。在研发经费严重向靶点为中心模式倾斜的情况下，1999至2008年间通过靶点未知途径发现的first-in-class药物（28）居然多于靶点为中心的研发途径（17（Nat. Rev. Drug Discov. 2011, 10, 507-519）。找到优质先导物比找到新靶点对成功更重要。