导读 新一代模块化靶向递送平台

霍永庭现场演讲
       

        9月17日，菲鹏集团创新药板块负责人霍永庭受邀在2025上海未来细胞疗法决策者峰会上发表题为《基于双抗和LNP的通用型靶向递送平台----MOBILIZE在in vivo CAR-T的实践》的主题演讲，系统介绍了菲鹏旗下创新靶向递送技术及应用公司MOTE Therapeutics（MOTE）自主研发的模块化靶向递送平台MOBILIZE及其在体内CAR-T疗法领域的突破性进展。

霍永庭指出，CAR-T疗法已进入"体内CAR-T"的第三次创新阶段。与传统方法相比，体内CAR-T有望颠覆原有治疗范式，解决可及性和成本挑战问题，使细胞疗法真正成为一种通用型药物。全球范围内该领域的研发布局正在加速，艾伯维和阿斯利康等大型药企通过高额并购进入这一赛道，充分证明该技术路线的可行性和商业价值。
        但是，递送系统仍是核心挑战。理想的体内递送载体需要同时满足精确靶向性、高效率药物递送、良好安全性和耐受性、及可规模化生产四大要求。而当前主流递送技术面临诸多瓶颈：病毒载体存在安全风险；传统非靶向LNP递送效率有限且易在肝脏富集；现有靶向修饰技术工艺复杂难以规模化。
        针对这些难题，MOTE开发了新一代模块化靶向递送平台MOBILIZE。该平台采用独特的非化学偶联策略，可实现高特异性靶向，采用简单物理混合简化工艺流程，模块化设计使平台具备高度拓展性。霍永庭介绍，MOBILIZE最新实验数据展现了其卓越性能：
       

        在非人灵长类模型（NHP）中，MOBILIZE LNP的肝脏摄取降低约80%，有效提升药物生物利用度和安全性；

        平台对不同cargo和LNP配方表现出良好兼容性，对T细胞、造血干细胞（HSC）、中枢神经系统（CNS）特定细胞等均能实现高效递送；

        在体外验证中，使用MOBILIZE LNP-CD19处理T细胞，可获得超过90%的CAR阳性率；

        小鼠Nalm6肿瘤模型中，仅需0.2 mpk剂量给药3次即可完全清除肿瘤；

        NHP模型中，单次给药中对CD8?T细胞递送效率达25-30%，显著高于相关头部公司；

此外，该平台还展现出穿越血脑屏障和靶向造血干细胞的潜力，为中枢神经系统疾病和血液遗传病的治疗提供了新可能。产业化方面，MOBILIZE展现出优异的工艺稳健性，测试多种配方的LNP，均显示出高均一性；且兼容性强，对多种构型的双抗都能实现靶向递送。
        "基于MOBILIZE平台，我们布局了多个重要应用方向，包括T细胞免疫治疗、HSC基因治疗和CNS疾病创新疗法等。"霍永庭表示。MOTE秉持开放合作理念，期待与全球伙伴共探平台潜力，为患者带来更多突破性治疗方案。
       

        关于MOTE

        菲鹏集团一直致力于诊疗前沿技术与解决方案的探索,由菲鹏和Robert AlexanderWesselhoeft博士共同创立的MOTE Therapeutics(MOTE)是一家新一代RNA疗法公司,聚焦于核酸药物创新靶向递送技术和应用产品研发，成立至今已在中美两地分别组建了高度创新的核心研发团队,并且在肝外靶向递送技术取得了突破性进展。

        如您对MOBILIZE技术平台感兴趣，欢迎通过以下方式与菲鹏联系。

        邮箱：liyan.gao@fapon.com （BD）

        电话：13668139169（BD）;15001241518（融资）